Компания RIBOMIC представила результаты клинического исследования препарата умедаптаниб пегол. Препарат предназначен для лечения ахондроплазии.
Он основан на аптамерной технологии. Препарат воздействует на механизмы, ограничивающие рост костей. Такой подход считается перспективным для терапии ахондроплазии у детей.
В исследовании IIa фазы участвовали дети от 5 до 14 лет. Они получали низкую дозу препарата один раз в неделю. По предварительным данным, у части детей увеличилась годовая скорость роста.
Препарат остается исследовательским. В дальнейшем планируется изучение более высоких доз. Также продолжится сбор данных по эффективности и безопасности.
Компания сообщила, что серьезных проблем с безопасностью не выявлено. Окончательные выводы сделают после завершения исследований.
Развитие таких технологий открывает новые возможности в лечении ахондроплазии.
