Компания Ascendis Pharma представила новые двухлетние результаты клинического исследования препарата TransCon CNP (navepegritide) для детей с ахондроплазией.
Данные были опубликованы 6 мая 2026 года. Исследование оценивало эффективность и безопасность терапии у детей с открытыми зонами роста.
Результаты исследования
Согласно опубликованной информации, терапия показала устойчивое увеличение скорости роста у детей, получавших препарат.
Через 52 недели средняя годовая скорость роста у пациентов, принимавших TransCon CNP, составила 5,79 см в год. В группе плацебо этот показатель составил 4,02 см в год.
Таким образом, разница между группами составила около 1,78 см в год.
Кроме того, эффект сохранялся и через 104 недели наблюдения.
Ахондроплазия как системное заболевание
В публикации отдельно подчёркивается, что ахондроплазия рассматривается не только как нарушение роста.
Также заболевание связано с осложнениями со стороны различных органов и систем организма.
В материалах исследования упоминаются:
- возможные неврологические осложнения,
- нарушения дыхания во сне,
- проблемы с позвоночником,
- хроническая боль,
- мышечная слабость.
Одобрение препарата YUVIWEL
Компания Ascendis Pharma также сообщила, что препарат получил одобрение FDA (США) в феврале 2026 года.
Препарат был зарегистрирован под торговым наименованием YUVIWEL для лечения детей с ахондроплазией.
При этом рассмотрение препарата Европейским агентством по лекарственным средствам (EMA) продолжается. Решение ожидается в конце 2026 года.
Комментарий компании
«Мы рады видеть подтверждение ожидаемого устойчивого улучшения роста у этих детей, а также стабильного профиля безопасности и переносимости», — говорится в заявлении Эйми Д. Шу.
Также компания отметила улучшение пропорциональности тела, выравнивания скелета и показателей качества жизни у детей, участвовавших в исследовании.
Современные исследования терапии ахондроплазии
TransCon CNP относится к новому поколению препаратов, воздействующих на сигнальный путь FGFR3, который играет ключевую роль в развитии ахондроплазии.
В настоящее время исследования в области патогенетической терапии ахондроплазии продолжают активно развиваться во всём мире.
Общественный фонд «Маленький мир» продолжает следить за международными научными публикациями и данными, связанными с диагностикой, лечением и медицинским сопровождением детей с ахондроплазией.
