Компания Ascendis Pharma представила новые результаты клинического исследования ApproaCH, посвящённого применению препарата TransCon CNP (navepegritide) у детей с ахондроплазией.

Научные данные были представлены на ежегодном конгрессе Международного общества по изучению роста детей (ICCBH 2026) и показали, что положительный эффект терапии сохранялся в течение двух лет наблюдения.

Что показало исследование?

В исследовании приняли участие дети с ахондроплазией в возрасте от 5 лет и старше.

Согласно представленным данным, лечение TransCon CNP сопровождалось устойчивым увеличением скорости роста на протяжении 104 недель (двух лет). Кроме того, исследователи отметили сохранение положительной динамики роста без снижения эффекта со временем.

Также специалисты сообщили об улучшении пропорций тела. В частности, наблюдалось уменьшение выраженности искривления нижних конечностей, которое нередко встречается при ахондроплазии.

Ещё одним важным результатом стало сохранение благоприятного профиля безопасности препарата в течение всего периода наблюдения.

Что такое TransCon CNP?

TransCon CNP (navepegritide) — это современный препарат, который воздействует на сигнальный путь FGFR3 — основную причину развития ахондроплазии.

Препарат разработан по технологии длительного высвобождения действующего вещества. Благодаря этому его вводят один раз в неделю.

В 2026 году Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США (FDA) одобрило TransCon CNP для лечения детей с ахондроплазией.

Почему важны именно долгосрочные данные?

Любое новое лечение требует длительного наблюдения.

Если первые исследования позволяют оценить эффективность препарата в течение нескольких месяцев, то последующее наблюдение помогает понять, сохраняется ли эффект спустя годы.

Именно поэтому двухлетние результаты исследования имеют большое значение. Они позволяют врачам и исследователям лучше оценить долгосрочную эффективность и безопасность терапии.

Исследования продолжаются

Компания Ascendis Pharma представила новые двухлетние результаты исследования ApproaCH, в котором изучается препарат TransCon CNP (navepegritide) у детей с ахондроплазией.

Данные были представлены на Международной конференции по здоровью костей у детей (ICCBH 2026). Исследование показало, что положительный эффект терапии сохранялся в течение двух лет. Кроме того, специалисты отметили дальнейшее улучшение пропорций тела и выравнивания нижних конечностей.

Что такое исследование ApproaCH?

ApproaCH — это международное рандомизированное клиническое исследование III фазы.

В нём приняли участие 84 ребёнка с ахондроплазией в возрасте от 2 до 11 лет. В течение первых 52 недель часть детей получала TransCon CNP один раз в неделю, а часть — плацебо. Затем все участники продолжили лечение препаратом ещё 52 недели. Общая продолжительность наблюдения составила 104 недели (2 года).

Что показали результаты через два года?

Исследователи сообщили, что положительный эффект лечения сохранялся и на втором году терапии.

Кроме того, продолжалось улучшение пропорций тела. Показатель соотношения верхнего и нижнего сегментов тела изменился с –0,04 на 52-й неделе до –0,10 на 104-й неделе. У детей, которые начали получать препарат после перехода с плацебо, наблюдалась аналогичная положительная динамика.

Также сохранялось улучшение показателей роста. Изменения Height Z-score оставались стабильными как по специальным шкалам для ахондроплазии, так и по стандартам CDC. Это означает, что дети продолжали расти ожидаемыми темпами на протяжении всего периода наблюдения.

Улучшение выравнивания нижних конечностей

Отдельный анализ был посвящён положению нижних конечностей.

Учёные оценивали тибиофеморальный угол (Tibial-Femoral Angle, TFA) — показатель, который отражает степень искривления ног.

У детей, получавших TransCon CNP с самого начала исследования:

• средний TFA уменьшился с 9,1° до 7,7° через год и до 6,9° через два года;
• у детей с более выраженным искривлением ног показатель снизился с 13,4° до 9,6° за два года лечения.

Эти данные свидетельствуют о том, что изменения касаются не только роста, но и развития опорно-двигательной системы.

Безопасность терапии

На протяжении двух лет TransCon CNP сохранял благоприятный профиль безопасности.

Большинство нежелательных явлений были лёгкими или умеренными. Ни один участник не прекратил лечение из-за побочных эффектов.

Кроме того:

• не зарегистрировано случаев симптоматической гипотензии;
• реакции в месте инъекции были редкими и лёгкими;
• ускорения костного возраста не наблюдалось.

Почему это важно?

Долгосрочные исследования помогают понять, сохраняется ли эффект лечения спустя годы.

Представленные результаты показывают, что положительная динамика при терапии TransCon CNP сохранялась в течение двух лет. Вместе с тем исследователи продолжают наблюдение за участниками, чтобы оценить ещё более долгосрочные результаты.

Каждое новое исследование расширяет знания об ахондроплазии и помогает врачам лучше понимать возможности современной терапии.

Фонд «Маленький мир» продолжит следить за развитием научных исследований и рассказывать семьям о наиболее значимых событиях в области ахондроплазии и других скелетных дисплазий.

ИСТОЧНИК: Ascendis Pharma