Компания BridgeBio сообщила о публикации результатов международного исследования III фазы PROPEL 3 по препарату оральный инфигратиниб (infigratinib) для лечения детей с ахондроплазией в одном из самых авторитетных медицинских журналов мира — The New England Journal of Medicine (NEJM).

Одновременно результаты были представлены на Международном конгрессе по здоровью костей у детей (ICCBH 2026).

Публикация в журнале такого уровня означает, что результаты исследования прошли независимое научное рецензирование и получили высокую оценку медицинского сообщества.

Что изучали в исследовании PROPEL 3?

PROPEL 3 — это международное рандомизированное плацебо-контролируемое исследование III фазы, в котором оценивали эффективность и безопасность перорального инфигратиниба у детей с ахондроплазией.

Инфигратиниб является исследовательским препаратом. В отличие от других современных подходов к лечению, он напрямую воздействует на рецептор FGFR3, нарушение работы которого лежит в основе развития ахондроплазии.

Основной целью исследования было определить, способен ли препарат увеличить скорость роста по сравнению с плацебо.

Основные результаты исследования

Исследование успешно достигло своей основной конечной точки.

Через 52 недели лечения изменение годовой скорости роста (Annualized Height Velocity, AHV) оказалось статистически значимо выше по сравнению с плацебо.

Основные результаты исследования:

• разница по LS mean между группами составила +1,74 см/год (p < 0,0001);
• наблюдаемая средняя разница составила +2,10 см/год (p < 0,0001);
• это самое большое увеличение средней скорости роста, зарегистрированное в рандомизированном исследовании III фазы при ахондроплазии.

Кроме того, абсолютная скорость роста через 52 недели достигла:

• 5,96 см/год в группе инфигратиниба;
• 4,22 см/год в группе плацебо. (p < 0,0001)

Улучшение показателей роста

Исследователи также оценивали показатель Height Z-score, который отражает положение роста ребёнка относительно эталонной популяции детей с ахондроплазией.

Через 52 недели:

• среднее улучшение Height Z-score в группе лечения составило +0,41 SD;
• преимущество по сравнению с плацебо составило +0,32 SD (p < 0,0001).

Изменение пропорций тела

Одним из наиболее интересных результатов исследования стало улучшение пропорций тела.

В заранее запланированном анализе у детей младше 8 лет (эта группа составила более половины участников исследования) инфигратиниб стал первым препаратом, который продемонстрировал статистически значимое улучшение пропорций тела по сравнению с плацебо.

Разница между группами составила:

–0,05 (p < 0,05).

Кроме того, на ICCBH 2026 исследователи представили новые данные по размаху рук (Arm Span Z-score).

У детей, получавших инфигратиниб, показатель увеличился на:

+0,37 SD по сравнению с плацебо (p < 0,0001).

Это первое плацебо-контролируемое исследование при ахондроплазии, в котором удалось получить статистически значимое улучшение данного показателя.

Профиль безопасности

Исследователи сообщили, что инфигратиниб хорошо переносился.

Во время исследования:

• не зарегистрировано серьёзных нежелательных явлений, связанных с препаратом;
• ни один участник не прекратил лечение из-за побочных эффектов;
• у 3 детей (4%) наблюдалось временное бессимптомное повышение уровня фосфатов в крови (гиперфосфатемия), которое не потребовало снижения дозы или отмены лечения;
• не выявлено нежелательных явлений, связанных с ингибированием FGFR1 или FGFR2, включая поражения сетчатки или роговицы.

Что будет дальше?

BridgeBio планирует подать заявку на регистрацию препарата для лечения ахондроплазии в Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) в третьем квартале 2026 года.

Кроме того, компания намерена направить документы в Европейское агентство по лекарственным средствам (EMA) во втором полугодии 2026 года.

Параллельно продолжаются исследования применения инфигратиниба при гипохондроплазии.

Почему эта новость важна?

Публикация результатов исследования III фазы в журнале The New England Journal of Medicine является важным событием для всей области скелетных дисплазий.

Сегодня в мире продолжается активное развитие различных подходов к лечению ахондроплазии. Каждое новое качественное исследование помогает лучше понять заболевание, оценить эффективность новых методов терапии и расширяет возможности будущего лечения пациентов.

Фонд «Маленький мир» продолжит следить за развитием научных исследований и рассказывать семьям о наиболее значимых событиях в области ахондроплазии и других скелетных дисплазий.

ИСТОЧНИК: BridgeBio