13 июля 2026 года Управление по контролю за продуктами и лекарствами США (FDA) приняло к рассмотрению дополнительную заявку (Supplemental New Drug Application, sNDA) на полное одобрение препарата VOXZOGO® (восоритид) для лечения детей с ахондроплазией.
Это важный этап регуляторного процесса, который означает, что FDA признало представленные данные достаточными для начала официальной экспертизы заявки на перевод препарата с ускоренного на полное одобрение. Окончательное решение ожидается до 28 февраля 2027 года.
Почему это важно?
В 2021 году препарат получил ускоренное одобрение FDA. Однако компания должна была продолжить наблюдение за пациентами. Кроме того, требовалось предоставить новые данные, подтверждающие долгосрочную клиническую пользу терапии.
Именно поэтому BioMarin подготовила дополнительную заявку на полное одобрение препарата.
На чём основана новая заявка?
BioMarin сообщает, что заявка включает результаты трёх продолжающихся долгосрочных исследований, в которых оценивались:
- долгосрочная безопасность терапии;
- эффективность лечения;
- достижение взрослого роста;
- изменение пропорций тела;
- размах рук;
- другие клинические показатели, выходящие за рамки только линейного роста.
Таким образом, регулятор будет оценивать не только влияние препарата на скорость роста ребёнка, но и более широкий комплекс данных о долгосрочных результатах лечения.
Что это означает для семей?
На сегодняшний день лечение не меняется. Доступность препарата также остаётся прежней.
Вместе с тем принятие заявки означает, что FDA признало накопленные данные достаточными для начала официальной экспертизы. Это ещё один важный этап в изучении долгосрочной эффективности и безопасности терапии при ахондроплазии.
Мы продолжим следить за рассмотрением заявки и обязательно расскажем о решении FDA после его публикации.
Источник: BioMarin
