Положительные результаты исследования при гипохондроплазии
Компания BioMarin сообщила о положительных результатах ключевого клинического исследования Phase 3 препарата VOXZOGO® (восоритид) у детей с гипохондроплазией. Новые данные были опубликованы 20 мая 2026 года. Эта новость стала важным событием для семей, которые живут с этим редким диагнозом.
Гипохондроплазия — это редкая генетическая скелетная дисплазия, которая приводит к нарушению роста костей и низкорослости. На сегодняшний день в мире пока нет одобренной терапии специально для этого диагноза. Именно поэтому результаты нового исследования привлекли большое внимание специалистов и пациентского сообщества.
Исследование VOXZOGO при гипохондроплазии
Согласно опубликованным данным, исследование достигло своей основной цели. У детей, получавших VOXZOGO®, была отмечена статистически значимая прибавка скорости роста по сравнению с группой плацебо. Разница составила +2,33 см в год через 52 недели лечения.
Кроме того, исследование показало улучшение показателей роста, роста по Z-score и размаха рук. Этот показатель считается важным, потому что связан с повседневной активностью и функциональной независимостью ребёнка.
В исследовании приняли участие 80 детей в возрасте от 3 до 17 лет с гипохондроплазией. Это было международное рандомизированное исследование Phase 3.
Что известно о безопасности
Компания сообщила, что профиль безопасности препарата оказался сопоставим с уже известными данными применения восоритида при ахондроплазии. Новых серьёзных сигналов безопасности выявлено не было.
Однако важно понимать, что препарат пока не одобрен для лечения гипохондроплазии. BioMarin планирует подать документы в FDA в третьем квартале 2026 года. После этого ожидается рассмотрение препарата EMA и другими международными регуляторами.
Почему это важно
Для семей, которые живут с гипохондроплазией, эта новость может стать важным шагом вперёд. Впервые крупное исследование показало положительные результаты терапии именно для этого диагноза.
Фонд «Маленький мир» продолжает следить за международными научными исследованиями и делиться важной информацией с семьями и пациентским сообществом.
