4 мая 2024 года были опубликованы новые результаты клинических исследований препарата Восоритид (Voxzogo) для детей с ахондроплазией.
Данные показали, что у детей, начавших лечение в подростковом возрасте, наблюдается увеличение темпов роста по сравнению с теми, кто не получал терапию.
В исследовании приняли участие дети в возрасте от 10 до 17 лет.
Участники, которые получали лечение более трех лет, продемонстрировали устойчивое увеличение годовой скорости роста.
Средняя разница в годовой скорости роста составила:
• 1,47 см в год у девочек
• 1,71 см в год у мальчиков
Важно отметить, что речь идет не об общем росте ребенка, а о дополнительном приросте по сравнению с детьми без лечения.
Это означает, что ребенок ежегодно растет быстрее, и эта разница накапливается с каждым годом терапии.
Например, если без лечения ребенок растет условно на 1 см в год, то с терапией этот показатель может увеличиваться до 2–3 см в год.
При этом фактические результаты могут отличаться и зависеть от индивидуальных особенностей ребенка.
У многих детей показатели могут быть выше средних значений, представленных в исследованиях.
Также исследование подтвердило безопасность терапии.
Не было выявлено негативного влияния на костный возраст или пубертатное развитие.
Дополнительно отмечено улучшение качества жизни детей, особенно в части физической активности и повседневного функционирования.
Такие данные подчеркивают важность своевременного доступа к современной терапии для детей с ахондроплазией.
По данным клинических исследований препарата Voxzogo (BioMarin)
