18 марта 2026 года компания RIBOMIC объявила о начале нового этапа разработки препарата для лечения ахондроплазии.
Компания подала заявку на проведение клинического исследования III фазы в Японии. Исследование планируют начать после одобрения регулятора.
В исследовании примут участие дети в возрасте от 2 до 14 лет с ахондроплазией. Ученые оценят эффективность и безопасность препарата умедаптаниб пегол.
Препарат вводится один раз в неделю. Он действует на механизмы заболевания и направлен на улучшение роста костей.
Основной задачей исследования станет оценка скорости роста у детей. Также специалисты изучат переносимость и влияние терапии на организм.
Продолжительность исследования составит 78 недель. В него входят период наблюдения и этап лечения.
Препарат относится к новому классу лекарств. Он основан на аптамерной технологии и воздействует на фактор роста FGF2.
В Японии препарат уже получил статус орфанного. Это подтверждает важность разработки для пациентов с редкими заболеваниями.
Переход к III фазе — важный шаг в создании новых методов лечения ахондроплазии. Это означает, что препарат показал перспективные результаты на предыдущих этапах.
Развитие таких исследований расширяет возможности терапии и дает надежду семьям.
