13 мая 2025 года компания Ascendis Pharma представила результаты исследования препарата TransCon® CNP (навеpeгритид) для лечения ахондроплазии у детей.
В исследовании приняли участие 84 ребенка в возрасте от 2 до 11 лет. Участники получали препарат в течение года под наблюдением специалистов.
По результатам наблюдений исследователи отметили увеличение скорости роста у детей по сравнению с группой плацебо. Этот показатель считается одним из ключевых при оценке эффективности терапии.
Также были зафиксированы изменения в параметрах роста и пропорций тела. У части участников наблюдалось улучшение выравнивания нижних конечностей и общих пропорций.
Дополнительно исследование показало положительные изменения в анатомических параметрах, включая увеличение размеров позвоночного канала. Эти данные требуют дальнейшего изучения.
Препарат продемонстрировал хорошую переносимость. На данном этапе серьезных побочных эффектов не выявлено. Однако окончательные выводы можно будет сделать после завершения всех этапов исследования.
TransCon CNP остается исследовательским препаратом. Он не одобрен для широкого применения и продолжает проходить клинические испытания.
Развитие подобных технологий открывает новые перспективы в лечении ахондроплазии у детей и может расширить возможности терапии в будущем.
